La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ha dado luz verde a dos compañías de biotecnología para estudios clínicos que trasplantan los cuerpos de cerdo modificado genéticamente en personas con insuficiencia renal. En el caso del éxito, estos estudios podrían conducir a un uso más amplio del trasplante transparente, un sueño de científicos médicos durante siglos.
Una de las compañías, United Therapeutics Corporation, comenzará su experimentación con seis pacientes, pero ese número podría subir a 50. El otro, Egénesis, dijo que comenzaría con tres pacientes y crecería el estudio desde allí.
“Estamos entrando en una era transformadora en el trasplante de órganos”, dijo Mike Curtis, presidente y CEO de Egenesis.
En los últimos tres años, se sabe que cinco pacientes reciben órganos de cerdos diseñados por estas compañías: dos que han recibido corazones y tres que han recibido riñones. Pero estas intervenciones quirúrgicas no formaron parte de una experimentación clínica formal. La mayoría de los pacientes estaban gravemente enfermos y sus trasplantes estaban permitidos porque habían agotado otras opciones de tratamiento.
El sobreviviente más largo hasta la fecha es Towana Looney, una mujer de 53 años de Alabama que recibió un riñón de cerdo en la NYU Langone Health en la ciudad de Nueva York en noviembre. Los otros cuatro receptores de órganos, que estaban muy enfermos cuando sufrió los trasplantes, murieron poco después de los procedimientos.
Más de 550,000 estadounidenses tienen insuficiencia renal y requieren diálisis, y alrededor de 100,000 están en una lista de espera para recibir un riñón. Pero hay una deficiencia aguda de órganos donados, con menos de 25,000 trasplantes realizados en 2023. Muchas personas mueren mientras esperan.
Incluso si los órganos de cerdo modificados genéticamente están probados y efectivos, no está claro a qué costarían y si el seguro los cubre.
El Estudio de la Terapéutica Unida, que debería comenzar a mediados de año, comenzará con seis pacientes que han estado en diálisis durante al menos seis meses pero no tienen otros problemas médicos graves. Habrá un período de espera de tres meses entre cada trasplante para que los médicos puedan aprender de los resultados.
Si los primeros seis trasplantes tienen éxito, el estudio se expandirá para incluir hasta 50 participantes en lo que se llama experimentación sin fases, un tipo de estudio que combina la aprobación tradicional de fase 1, fase 2 y fase 3 ‘.
Los pacientes serán monitoreados durante 24 semanas y tendrán que acordar los seguimientos regulares por el resto de sus vidas, lo que permite a los investigadores verificar no solo sus estados de salud, sino también para los patógenos que podrían cruzar los cerdos a los humanos.
Los críticos plantearon preocupaciones sobre el potencial de patógenos conocidos o desconocidos en los cerdos que se vierten en la población humana durante estos trasplantes, aunque se cree que el riesgo es pequeño. Ambas compañías crían a sus cerdos en estructuras sin agentes patógenos que se adhieren a rigurosos protocolos de biosifos y proyectan regularmente animales para patógenos.
La ética médica también ha planteado preguntas sobre cómo los pacientes pueden consentir completamente tales experimentos cuando hay tantos riesgos desconocidos.
En el peor escenario, el destinatario del órgano de un animal “podría infectarse con un patógeno no detectado por la fuente sine”, dijo Christopher Bobier, profesor asociado especializado en bioética y política de salud en la Facultad de Medicina de la Universidad Central de Michigan.
También dijo que era difícil explicar estos riesgos para alguien que se ocupa de la naturaleza agotadora de la diálisis renal, que planea conectarse a una máquina de diálisis durante tres o cuatro horas al día, tres veces por semana. “Decir que no sería increíblemente difícil”, dijo el Dr. Bobier. “Tomar completamente comprometer las implicaciones permanentes de esa decisión sería aún más difícil”.
Los riñones producidos por United Therapeutics provienen de cerdos que se han sometido a 10 cambios genéticos para mejorar la compatibilidad de sus órganos con los invitados humanos: se han agregado seis genes humanos y cuatro cerdos han estado inactivos, uno que limita el crecimiento de los órganos y tres que puede causar rechazo humano.
Los cerdos de egénesis han sufrido 69 cambios de genes, incluidos los cambios en 59 genes para inactivar virus que se integran en el genoma del cerdo.
El estudio Egense comenzará con tres pacientes con insuficiencia renal que es poco probable que reciban un órgano humano en cinco años, dijo el Dr. Curtis. Habrá un período de espera durante seis meses entre el primer y el segundo paciente, y luego un descanso de tres meses antes del tercero, dijo la compañía.